Pandemia paralisa pesquisa em doenças raras

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Pesquisadores de Lafora de outras universidades da colaboração de Gentry também têm buscado terapia genética e medicamentos tradicionais. Ainda outra abordagem, com a Ionis Pharmaceuticals, envolve o uso de oligonucleotídeos antisense, que são pedaços de ácidos nucléicos projetados para se ligarem ao RNA das células – nesse caso, para corrigir um problema que leva à produção de glicogênio anormal.

Gentry e vários outros pesquisadores da Lafora disseram que é importante desenvolver diferentes tipos de tratamentos, dado o risco de falha. Além disso, eles acreditam que uma combinação de terapias pode funcionar melhor. A Ionis, que expressou confiança em seu medicamento, disse que sua pesquisa não foi adiada pela pandemia e que testes em humanos podem começar no próximo ano.

Não se sabe se algum tratamento será capaz de restaurar a capacidade de uma paciente seriamente afetada como Anissa Merriam.

Gentry acredita que, mesmo em fase tardia da doença, os pacientes poderão recuperar pelo menos algumas de suas habilidades. Mas ele reconheceu que apenas os ensaios clínicos fornecerão a resposta.

Jenifer Merriam, que já foi dona de uma pré-escola, tentou dar uma vida feliz à filha, levando-a a jardins e festivais de chá japoneses e a matriculando em aulas de dança e sapateado. Ela se lembra de Anissa como uma adolescente altamente inteligente que produzia desenhos incríveis e tinha muitos amigos.

Nos últimos anos, os companheiros mais próximos de Anissa têm sido sua família e as enfermeiras e terapeutas que, antes da pandemia, vinham várias vezes por semana. Os amigos do ensino médio de sua filha pararam de visitar anos atrás, outra perda dolorosa.

“Você acorda todos os dias e as filhas de todos os seus amigos vão para a escola e estão fazendo coisas de adultos”, disse Merriam.

Em 2018, Merriam ficou surpresa ao saber em uma conferência de Lafora que os pesquisadores estavam fazendo um progresso significativo. A pedido deles, ela inscreveu Anissa em dezembro passado em um “estudo de história natural” da doença sendo conduzido em alguns hospitais. Eles foram ao Centro Médico  da Universidade do Sudoeste do Texas, em Dallas.

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