Spinraza: NHS vai financiar medicamento para crianças com doença degenerativa

NHS britânico vai financiar o Spinraza para todos os tipos de AME.

Um medicamento que pode prolongar a vida de crianças com uma rara doença degenerativa foi aprovado pelo NHS (o equivalente ao SUS), na Inglaterra, após longas negociações com seu fabricante, por conta de seu alto custo.

O Spinraza pode beneficiar entre 600 a 1.200 crianças e adultos que vivem com Atrofia Muscular Espinhal (AME) na Inglaterra e no País de Gales. Ela afeta os motoneurônios localizados na medula espinhal, tornando os músculos mais fracos e comprometendo os movimentos, respiração e deglutição. Pode encurtar a vida de bebês e crianças pequenas.

O medicamento pode alentecer o progresso da doença, mas a empresa fabricante, Biogen, cobrava um alto preço por ele, que efetivamente representava mais de 400 mil libras por ano (cerca de R$ 2 milhões) com boa qualidade de vida, de acordo com o National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que avalia a custoefetividade dos medicamentos. O NICE informara que havia dados limitados sobre sua efetividade de longo prazo e por conta disso negou sua recomendação em agosto passado, para desespero das famílias afetadas.

NICE elogia acordo celebrado com fabricante

“Este tratamento promissor tem o potencial de mudar a vida das crianças e de suas famílias”, disse Stevens. “O NHS conseguiu um dos mais abrangentes acordos do gênero em todo o mundo, o que nos permite avaliar as evidências  de seus benefícios de longo prazo no mundo real.”

Ele recomendou fortemente que outras empresas fabricantes celebrem acordos como este com o NHS. A empresa norte-americana Vertex ainda se recusa a baixar o preço do medicamento Orkambi para a fibrose cística, que foi lançado a um custo de 105 mil libras por paciente/ano (cerca de R$ 540 mil).

Stevens disse: “Este acordo com a Biogen, que vem no rastro de outras recentes negociações bem-sucedidas, demonstra que não há razões para outras empresas não demonstrarem flexibilidade semelhante, visando beneficiar os pacientes do NHS, os contribuintes e a própria empresa.”

O Spinraza estará disponivel como parte de um acordo de compartilhamento de riscos. Os resultados obtidos com os pacientes serão coletados e avaliados de modo que o NHS Inglaterra possa decidir se continua a pagar pelo medicamento.

As famílias que lutam pela distribuição do Orkambi para crianças com fibrose cística estão esperançosas de que o NHS e a Vertex também possam chegar a um acordo.

Christina Walker, cujo filho de oito anos Luis poderia se beneficiar com eventual acordo entre o NHS e a Vertex disse: “Estou feliz pelos pacientes e familiares que lutaram pelo acesso ao Spinraza, assim como tenho lutado pelo Orkambi para meu filho Luis”.

Catherine Woodhead, diretora executiva do  Muscular Dystrophy UK, que também se empenhou para que o Spinraza fosse disponibilizado pelo NHS, disse: “O anúncio de hoje  é fantástico e dá esperança às famílias. As crianças já recebendo o tratamento estão obtendo conquistas nunca antes imaginadas e vivendo mais; e agora centenas de outras crianças terão a mesma chance”.

“Cada dia conta para as pessoas com AME, e nós precisamos assegurar que esta decisão seja implementada o quanto antes, para que o medicamento esteja disponível em todo o Reino Unido. Nosso trabalho ainda não se encerrou. Os longos atrasos frustrantes que temos testemunhado ao longo deste processo não podem se repetir.”

“Durante este período, houve declínio irreversível na saúde dos pacientes com AME. O sistema de avaliação para novos tratamentos para doenças raras precisa ser urgentemente revisado, para torná-lo adequado a futuros tratamentos para condições raras”.


Tradução livre de NHS to fund drug that prolongs lives of children with muscle-wasting disease, publicada no The Guardian, em 15/5/2019

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Precisamos conversar sobre o preço dos medicamentos para doenças raras

O movimento global em prol das doenças raras é um sucesso retumbante. Ao menos nos Estados Unidos. Passados 36 anos da publicação da Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA, já foram aprovados para comercialização naquele país, até 2017, 575 medicamentos e produtos bológicos para tratá-las.

O número atesta o sucesso de um ato legislativo que motivou a indústria farmacêutica a entrar neste mercado. A referida lei concede exclusividade de mercado de sete anos para o fabricante, créditos fiscais de até 50% dos custos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e acesso a verbas para investigação e desenvolvimento destes produtos, entre outros agrados.

Mas nem tudo são flores: os preços destes medicamentos muitas vezes são extorsivos e isto já começa a preocupar, com razão, autoridades de sistemas de saúde do mundo inteiro.

Afinal, estes sistemas de saúde não foram criados para somente atender a doentes raros, mas também a toda uma população com um amplo espectro de doenças e agravos à saúde. E cada centavo gasto no tratamento de uma doença, rara ou prevalente, é dinheiro que deixa de ser empregado para beneficiar outros grupos de necessitados.

Dinheiro não estica. Os recursos financeiros para a saúde, nos ensinam os economistas, são recursos finitos. E por isso devem ser geridos com sabedoria e transparência.

No SUS, o panorama para os doentes raros é um tanto decepcionante. Até dezembro do ano passado, a CONITEC havia incorporado 27 medicamentos órfãos ao SUS, sendo que destes apenas 20 possuíam protocolos clínicos  (PCDTs) aprovados naquela ocasião.

Se levarmos em conta que para receber o medicamento órfão gratuitamente pelo SUS, o PCDT é condição essencial, então podemos afirmar que, na prática, somente 20 medicamentos foram oferecidos aos doentes raros até o fim do ano passado.

É bem pouco. Mas deve-se levar em conta que o Brasil foi um dos pouquíssimos países do mundo que aceitou o desafio de dar assistência universal gratuita a mais de 150 milhões de habitantes. Não é fácil.

Os doentes raros e seus familiares têm demonstrado uma garra invejável na reivindicação de seus direitos no Brasil. Mas um assunto parece não lhes preocupar: o preço abusivo de muitos dos medicamentos órfãos.

Seria recomendável que se preocupassem com o mesmo. Afinal, se o SUS entrar em seu colapso final, não haverá medicamentos nem tratamento para absolutamente ninguém no país. Você pode até argumentar que o SUS está em crise faz tempo. Mas sempre pode piorar. Está na hora de os doentes raros e seus familiares não serem parte do problema. É preciso que sejam parte da solução !

Para isso, a educação continuada é fundamental ! Cidadania se conquista. Não vem de mão beijada. E doentes raros e familiares, mais informados sobre como funcionam os sistemas de saúde, os cuidados específicos para sua doença e a assistência farmacêutica, podem fazer a diferença nas batalhas políticas que ainda virão.

Pensando nisso, traduzimos para você e adaptamos um artigo bastante didático publicado recentemente em uma das mais importantes revistas médicas do mundo: a The Lancet.

Nele Lucio Luzzatto e colaboradores revelam a complexidade do tema do acesso a estes medicamentos com especial clareza. É bem verdade que o artigo se refere à realidade européia, mas possui muitos ensinamentos para a realidade do continente latino-americano. De quebra, noções interessantes sobre a economia da saúde em linguagem acessível.

Tivemos o cuidado de colocar links nos termos mais dificeis e onde achávamos que você merecia uma informação adicional. É nossa tarefa como servidores públicos fornecer a você informações confiáveis e independentes sobre o desafio global representado pelas doenças raras.

Você pode ler o artigo neste link:  https://bit.ly/2M524EE

Boa leitura! E Feliz 2019 !

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FDA aprova o “Soliris 2.0” para hemoglobinúria paroxística noturna

“A aprovação do Ultomiris irá mudar a forma com que os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna são tratados”, afirmou Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA , em um comunicado de imprensa.

Antes de sua aprovação, a única terapia aprovada para HPN exigia o tratamento a cada duas semanas, o que pode ser desgastante para pacientes e suas famílias. O novo medicamento (ravulizumabe) apresenta uma nova formulação, de forma que os pacientes só precisam de tratamento a cada oito semanas, sem comprometer a eficácia”.

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Erro da CONITEC pode gerar precedente para doentes raros

Um caso recente envolvendo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC) e o Instituto Oncoguia pode servir de inspiração para que inúmeros portadores de doenças raras (e frequentes), bem como seus familiares, questionem na Justiça os relatórios de recomendação daquela comissão, com decisões pela não-incorporação de determinadas tecnologias de saúde ao SUS.

Explico. Recentemente o Instituto Oncoguia, após avaliar o relatório de recomendação da Conitec na Consulta Pública CONITEC nº 47/18, sobre a proposta de incorporação dos medicamentos indicados para o tratamento de carcinoma de células renais, identificou que a Conitec emitiu um tipo de consideração que não era da sua alçada, extrapolando assim sua missão institucional, sem definir-se pela recomendação ou não de incorporação de determinados medicamentos.

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Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)

Hoje publicamos a quarta e última parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica.

Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) .

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Como lidar com a indústria farmacêutica (III)

Hoje publicamos a terceira parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica.

Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) .

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