Precisamos conversar sobre o preço dos medicamentos para doenças raras

O movimento global em prol das doenças raras é um sucesso retumbante. Ao menos nos Estados Unidos. Passados 36 anos da publicação da Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA, já foram aprovados para comercialização naquele país, até 2017, 575 medicamentos e produtos bológicos para tratá-las.

O número atesta o sucesso de um ato legislativo que motivou a indústria farmacêutica a entrar neste mercado. A referida lei concede exclusividade de mercado de sete anos para o fabricante, créditos fiscais de até 50% dos custos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e acesso a verbas para investigação e desenvolvimento destes produtos, entre outros agrados.

Mas nem tudo são flores: os preços destes medicamentos muitas vezes são extorsivos e isto já começa a preocupar, com razão, autoridades de sistemas de saúde do mundo inteiro.

Afinal, estes sistemas de saúde não foram criados para somente atender a doentes raros, mas também a toda uma população com um amplo espectro de doenças e agravos à saúde. E cada centavo gasto no tratamento de uma doença, rara ou prevalente, é dinheiro que deixa de ser empregado para beneficiar outros grupos de necessitados.

Dinheiro não estica. Os recursos financeiros para a saúde, nos ensinam os economistas, são recursos finitos. E por isso devem ser geridos com sabedoria e transparência.

No SUS, o panorama para os doentes raros é um tanto decepcionante. Até dezembro do ano passado, a CONITEC havia incorporado 27 medicamentos órfãos ao SUS, sendo que destes apenas 20 possuíam protocolos clínicos  (PCDTs) aprovados naquela ocasião.

Se levarmos em conta que para receber o medicamento órfão gratuitamente pelo SUS, o PCDT é condição essencial, então podemos afirmar que, na prática, somente 20 medicamentos foram oferecidos aos doentes raros até o fim do ano passado.

É bem pouco. Mas deve-se levar em conta que o Brasil foi um dos pouquíssimos países do mundo que aceitou o desafio de dar assistência universal gratuita a mais de 150 milhões de habitantes. Não é fácil.

Os doentes raros e seus familiares têm demonstrado uma garra invejável na reivindicação de seus direitos no Brasil. Mas um assunto parece não lhes preocupar: o preço abusivo de muitos dos medicamentos órfãos.

Seria recomendável que se preocupassem com o mesmo. Afinal, se o SUS entrar em seu colapso final, não haverá medicamentos nem tratamento para absolutamente ninguém no país. Você pode até argumentar que o SUS está em crise faz tempo. Mas sempre pode piorar. Está na hora de os doentes raros e seus familiares não serem parte do problema. É preciso que sejam parte da solução !

Para isso, a educação continuada é fundamental ! Cidadania se conquista. Não vem de mão beijada. E doentes raros e familiares, mais informados sobre como funcionam os sistemas de saúde, os cuidados específicos para sua doença e a assistência farmacêutica, podem fazer a diferença nas batalhas políticas que ainda virão.

Pensando nisso, traduzimos para você e adaptamos um artigo bastante didático publicado recentemente em uma das mais importantes revistas médicas do mundo: a The Lancet.

Nele Lucio Luzzatto e colaboradores revelam a complexidade do tema do acesso a estes medicamentos com especial clareza. É bem verdade que o artigo se refere à realidade européia, mas possui muitos ensinamentos para a realidade do continente latino-americano. De quebra, noções interessantes sobre a economia da saúde em linguagem acessível.

Tivemos o cuidado de colocar links nos termos mais dificeis e onde achávamos que você merecia uma informação adicional. É nossa tarefa como servidores públicos fornecer a você informações confiáveis e independentes sobre o desafio global representado pelas doenças raras.

Você pode ler o artigo neste link:  https://bit.ly/2M524EE

Boa leitura! E Feliz 2019 !

Os preços infames dos medicamentos órfãos: um apelo à colaboração*

Lucio Luzzatto e colaboradores
Publicado originalmente na revista The Lancet (20.7.2018)

Contam-se nos dedos os casos de uma única medida legislativa que tenha mudado tão radicalmente a política industrial na indústria farmacêutica como a Lei de Medicamentos Órfãos, assinada nos EUA em 1983.

A Lei foi elaborada para facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e outras condições de saúde (1) e os incentivos propiciados pela Lei resultaram na aprovação de 575 medicamentos e produtos biológicos para doenças raras entre 1983 e 2017 pela Food and Drug Administration (agência que controla medicamentos e alimentos nos EUA) (2). Um verdadeiro sucesso. Em 2000, a Comissão Europeia aprovou legislação semelhante para medicamentos órfãos (MOs). De fato, as doenças, e não os medicamentos, são órfãs porque todas estes medicamentos são muito caros, (3) nota destoante nesta história de sucesso (Tabela).

Tabela: Os medicamentos mais caros

TranstornoPopulação afetadaPreço estimado
(X US$ 1.000)
Fabricante
Eculizumabe (Soliris)Hemoglobinúria paroxística noturna
Síndrome hemolítica urêmica
2 000US$ 409.500Alexion Pharmaceuticals
Idursulfase (Elaprase)Mucopolissacaridose II2 000US$ 375.000Shire
Galsulfase (Naglazyme)Mucopolissacaridose VI1.100US$ 365.000BioMarin Pharmaceuticals
Alglucosidase alfa (Myozyme)Doença de Pompe900US$ 300.000Genzyme, BioMarin
Rilonacept (Arkalyst)Doença de Muckle-Wells 2000US$ 250.000Regeneron
Algasidase beta (Fabrazyme)Doença de Fabry2200US$ 200.000Genzyme
Imiglucerase (Cerezyme)Doença de Gaucher5200US$ 200.000Genzyme
Laronidase (Aldurazyme)Mucopolissacaridose I 600US$ 200.000Genzyme

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FDA aprova o “Soliris 2.0” para hemoglobinúria paroxística noturna

“A aprovação do Ultomiris irá mudar a forma com que os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna são tratados”, afirmou Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA , em um comunicado de imprensa.

Antes de sua aprovação, a única terapia aprovada para HPN exigia o tratamento a cada duas semanas, o que pode ser desgastante para pacientes e suas famílias. O novo medicamento (ravulizumabe) apresenta uma nova formulação, de forma que os pacientes só precisam de tratamento a cada oito semanas, sem comprometer a eficácia”.

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Debate sobre judicialização complica futuro dos doentes raros

O Conselho Nacional do Ministério Público (CNMP) realizou nos dias 29 e 30 de novembro de 2018, em Brasília/DF, o Seminário Reflexões sobre a Judicialização da Saúde: um diálogo interinstitucional. O blog AcadP esteve presente e traz um resumo dos temas que interessam diretamente às pessoas vivendo com doenças raras e seus familiares. A programação pode ser consultada aqui.  A realização do evento coube à Comissão Extraordinária da Saúde (CES) e à Unidade Nacional de Capacitação do Ministério Público (UNCMP).
O evento teve como principal finalidade “promover o diálogo entre as instituições públicas envolvidas na judicialização da saúde: Ministérios Públicos Federal, do Trabalho, de Contas e Estaduais, Poder Judiciário, Conselho Nacional de Justiça, Defensoria Pública, Procuradorias do Estado, Ministério da Saúde, Conselhos Federais de Medicina e de Farmácia, Conselhos de Saúde e Gestores de Saúde”.
No centro dos debates, a necessidade de “racionalização da judicialização”. O tema da ‘racionalização’ é amplamente estudado no campo das Ciências Sociais (e tende a ser bem traiçoeiro para doenças raras), e sobre ele trataremos em futuros posts. Segundo os organizadores, esta seria “prioridade em função do elevado e crescente número de ações judiciais propostas no país anualmente para a obtenção de medicamentos, procedimentos, tratamentos médicos, produtos e tecnologias em saúde”.

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Erro da CONITEC pode gerar precedente para doentes raros

Um caso recente envolvendo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC) e o Instituto Oncoguia pode servir de inspiração para que inúmeros portadores de doenças raras (e frequentes), bem como seus familiares, questionem na Justiça os relatórios de recomendação daquela comissão, com decisões pela não-incorporação de determinadas tecnologias de saúde ao SUS.

Explico. Recentemente o Instituto Oncoguia, após avaliar o relatório de recomendação da Conitec na Consulta Pública CONITEC nº 47/18, sobre a proposta de incorporação dos medicamentos indicados para o tratamento de carcinoma de células renais, identificou que a Conitec emitiu um tipo de consideração que não era da sua alçada, extrapolando assim sua missão institucional, sem definir-se pela recomendação ou não de incorporação de determinados medicamentos.

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A árvore e a floresta: Spinraza e o futuro da terapia gênica

A notícia mais importante nas últimas semanas, no campo das doenças raras, tem a ver com o Spinraza (nusinersena), que é a primeira e até o momento única medicação indicada para Atrofia Muscular Espinhal (AME), a principal causa genética de mortalidade infantil, segundo a revista Nature. Em um curto intervalo de tempo, o NICE e a Conitec decidiram por sua não aprovação/recomendação. O ponto nevrálgico para esta decisão tem sido seu preço astronômico: Setenta e cinco mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Com este preço, o custo anual do tratamento é de 450 mil libras (cerca de 2,2 milhões de reais) para o primeiro ano; e 225 mil libras (1,1 milhão de reais) para os anos seguintes.

No comunicado emitido pelo NICE para justificar sua decisão, o instituto diz  que a evidência revelou “um substancial benefício da nusinersena”, ao mesmo tempo em que destaca “incertezas significativas”, principalmente no que se refere a  “benefícios de longo prazo”, o que tornaria difícil justificar seu preço “extremamente elevado”. Já o plenário da Conitec, reunido no início de agosto deste ano, indicou que o tema fosse encaminhado para consulta pública com recomendação preliminar desfavorável à incorporação no SUS,  para tratar crianças com AME 5q tipo I”.

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