Brasileiros vão pesquisar necessidades médicas não-atendidas de doentes raros

Uma equipe internacional de pesquisadores, incluindo dois cientistas brasileiros, foi uma das ganhadoras de uma acirrada disputa em um Edital Internacional de Financiamento de Pesquisas relacionadas à inovação social farmacêutica, conduzida pela Trans-Atlantic Platform, organização com sedes no Canadá  e na Holanda, que busca fortalecer a colaboração internacional.

Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito Sanitário/USP) integram um time internacional de 13 pesquisadores. Eles irão investigar novos modelos de pesquisa e desenvolvimento (P&D), visando resolver iniquidades e vulnerabilidades em saúde relacionadas a doenças raras e outras necessidades médicas não-atendidas. 

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Caso Zolgensma: Executivo da Novartis defende opção por reter dados falsos que seriam destinados à FDA

 

Katie Thomas

Em resposta à severa repreensão da agência, Vas Narasimhan, o executivo da empresa, tentou convencer seus investidores  nesta quarta-feira (07/08) de que a Novartis não enganara intencionalmente a FDA (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) enquanto buscava aprovação para sua terapia gênica de 2.100 milhões de dólares. Na ocasião, o CEO da empresa afirmou que investigou “completa e agressivamente” a questão e que a segurança do paciente nunca esteve ameaçada.

Vas Narasimhan, CEO da Novartis, também indicou em uma call com investidores que a empresa afastou um pequeno número de cientistas que estiveram envolvidos na falsificação dos dados.

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FDA afirma que Novartis teria falsificado dados, antes da aprovação do Zolgensma

Associated Press

TRENTON, New Jersey. — Autoridades regulatórias norte-americanas querem saber por que o laboratório Novartis não revelou problemas com dados de seus testes clínicos antes de sua terapia gênica de 2,1 milhões de dólares ter sido aprovada.

A Food and Drug Administration (FDA), agência que controla drogas e alimentos nos EUA, disse nesta terça-feira (6/8) que os dados falseados envolviam testes em animais, e que está confiante de que o medicamento, denominado Zolgensma, deve permanecer no mercado. A agência disse que está investigando o ocorrido e irá considerar a aplicação de sanções criminais ou cíveis, se apropriado.

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Os Desafios de Implementação da Portaria 199/2014: um balanço

 

Estudo “Desafios de Implementação da Portaria 199/2014” mostra as dificuldades enfrentadas por quem deseja implementar serviços especializados ou de referência. O evento contou também com a visão de pesquisadores e de associação de pacientes

Durante dois dias cerca de 60 gestores de saúde, de todas as regiões do Brasil, debateram alguns dos entraves que dificultam a implementação da Portaria 199, de 2014, voltada para a atenção integral às pessoas com doenças raras, e compartilharam as suas dúvidas e experiências. O encontro, promovido pela Prospectiva, consultoria internacional focada no entendimento da lógica e do impacto da atuação de governos sobre os negócios de seus clientes, contou com o suporte científico do pesquisador Roberto Giugliani, professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde e Membro Titular da Academia Brasileira de Ciências, e apoio da PTC Therapeutics, empresa voltada para o desenvolvimento de terapias para doenças raras, com foco em distúrbios genéticos e oncologia. O evento foi realizado na segunda quinzena de maio, em Porto Alegre.

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Quanto custa um doente raro sem diagnóstico?*

Imagem de PublicDomainPictures por Pixabay

Estudo encomendado pela empresa Mendelian e realizado pelo Imperial College Health Partners (ICHP) trouxe alguma luz, pela primeira vez, sobre o impacto orçamentário (e em termos de recursos) do moroso processo de diagnosticar doenças raras no National Health Service (NHS), o sistema de saúde britânico.

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